长春高新子公司GenSci128片获FDA孤儿药资格认定，用于胰腺癌治疗

中访网数据 长春高新技术产业（集团）股份有限公司（证券代码：000661，证券简称：长春高新）于近日发布公告，其子公司长春金赛药业有限责任公司研发的GenSci128片获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定，适应症为胰腺癌的治疗。GenSci128片是一款针对TP53 Y220C突变的选择性重激活剂，属于治疗用化药1类新药，旨在恢复该突变蛋白的抑瘤功能。该药物此前已在中美获批开展用于携带TP53 Y220C突变的局部晚期或转移性实体瘤的临床试验。获得孤儿药资格认定后，GenSci128片在美后续研发及审评将有望享受临床试验费用税收抵免、新药申请费免除以及获批上市后7年市场独占权等政策支持。胰腺癌预后极差，全球5年生存率不足10%，目前临床尚无获批的靶向TP53 Y220C突变的治疗手段，该认定标志着公司在填补该领域未满足医疗需求方面取得重要进展。公司表示，此次认定有利于拓宽业务结构、优化产品线布局，但药品研发周期长、环节多，后续临床试验进程及结果仍存在不确定性。